Espoir génétiquement modifié avec le RHU IRIS
By MedShake Studio
Categories: Science, Life Sciences
Les déficits immunitaires primitifs sont des maladies rares, souvent identifiées dès la petite enfance, qui bouleversent la vie des familles comme celle des équipes soignantes.Aujourd'hui, les progrès de la génétique, du diagnostic précoce et de la thérapie génique ouvrent de nouvelles perspectives : comprendre les mécanismes de ces maladies, réparer un gène défaillant et restaurer une fonction immunitaire essentielle deviennent progressivement une réalité pour certains patients.Dans cette série en cinq épisodes, nous partons à la rencontre du RHU IRIS, un projet de recherche d’envergure qui réunit chercheurs, cliniciens, biologistes, soignants et patients autour d’un objectif commun : rendre ces thérapies innovantes plus efficaces, plus sûres et accessibles.Au fil des épisodes, nous remontons l’histoire des déficits immunitaires et découvrons comment la compréhension de deux pathologies complexes au cœur du projet RHU IRIS — l’IPEX et la FHL3 — a évolué ; comment les équipes conçoivent et testent les thérapies géniques, de la recherche fondamentale aux premiers essais cliniques ; et quels défis scientifiques, logistiques, économiques et éthiques se posent lorsqu’on souhaite amener ces traitements jusqu’aux patients.À travers des échanges avec des experts, des témoignages de patients et le regard d’une patiente partenaire, la série met en lumière non seulement les avancées scientifiques, mais aussi le quotidien de celles et ceux qui vivent avec ces maladies, les soignent et font progresser la recherche. Un voyage au cœur d’une médecine en transformation, où la science et l’humain avancent ensemble pour changer ce que signifie “guérir”.Porté par l’AP-HP et piloté par le Pr Marina Cavazzana, Le RHU IRIS réunit un Consortium prestigieux (Imagine, Inserm/ART-TG, Phenomin/ICS). Le RHU IRIS bénéficie d’une aide de l’État gérée par l’Agence Nationale de la Recherche (ANR) au titre du programme d’investissement d’avenir intégré à France 2030, portant la référence…
5 episodes indexed on PodSearch.
Recent episodes
- Rendre la thérapie génique accessible : défis et perspectives
Même si la science réussit, même si les essais sont concluants : comment rendre ces traitements accessibles à ceux qui en ont besoin ? Ce cinquième et dernier épisode affronte la question peut-être la plus importante de toutes — celle de l'accessibilité.Nous découvrons pourquoi la production de…
- L'impact de la thérapie génique sur la vie des patients
On pose les articles scientifiques. On éteint les microscopes. Et on écoute ceux qui savent vraiment de quoi on parle : les patients. Ce quatrième épisode donne la parole à trois personnes qui ont traversé la thérapie génique.Armand, traité bébé pour un déficit immunitaire combiné sévère — la…
- Toute la vérité sur la thérapie génique : des labos aux essais cliniques
Comment transforme-t-on une découverte scientifique en médicament ? Et pourquoi faut-il parfois plus de dix ans pour passer d'une idée prometteuse à un premier essai sur un patient ? Ce troisième épisode ouvre les portes du laboratoire. Nous suivons la recherche préclinique, où chaque étape est…
- De la découverte de gènes à des pathologies complexes : IPEX et FHL3
Comment une seule erreur dans un seul gène peut-elle dérégler tout un système immunitaire — au point, parfois, de le retourner contre l'enfant qu'il devrait protéger ? Ce deuxième épisode entre dans la mécanique des deux maladies au cœur du RHU IRIS.Nous comprenons que les DIP ne sont pas de…
- Les déficits immunitaires primitifs sur le fil de l'histoire
Deux bébés. Deux histoires. La différence ? Un simple test, réalisé quelques jours après la naissance. Ce premier épisode remonte le fil de l'histoire des déficits immunitaires primitifs (DIP) : ces 600 maladies rares du système immunitaire longtemps restées invisibles, du premier diagnostic posé…
PodSearch is a free, independent podcast search engine. Read about PodSearch, the privacy policy or contact us.